O governo federal gastou R$ 457 milhões em 2023 e 2024 com a compra do Zolgensma, um tratamento contra a Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo I, mas ainda não conseguiu disponibilizá-lo para os pacientes no Sistema Único de Saúde (SUS), descumprindo uma portaria que determinava sua incorporação em junho de 2023, afirma Tácio Lorran, em sua coluna do Metrópoles.
Para que os pacientes tenham acesso ao medicamento, a judicialização tem sido o único caminho viável, com 64 ações em 2023 e 41 em 2024, gerando um gasto de R$ 305 milhões e R$ 152 milhões, respectivamente.
A principal dificuldade para a disponibilização do Zolgensma no SUS é o alto custo do medicamento, que ainda está sendo discutido entre o Ministério da Saúde e a fabricante Novartis, em busca de um acordo de compartilhamento de risco. Até o momento, o governo só oferece o medicamento por ordem judicial, e a terapia é restrita a crianças de até 2 anos, conforme os critérios da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa).
O Zolgensma, aprovado pela Anvisa em 2022, entrou para o SUS após um acordo de compartilhamento de risco, mas ainda depende da formalização do Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) para ser amplamente distribuído. Enquanto isso, as famílias têm recorrido à judicialização para garantir o tratamento, com diversos pacientes iniciando terapias alternativas mais caras e menos eficazes.
A situação é agravada pela demora no diagnóstico da AME, que muitas vezes é tardio e dificulta o sucesso do tratamento. Embora a Lei 14.154/2021 tenha estabelecido a ampliação do teste do pezinho para incluir a detecção precoce da doença, a regulamentação da lei ainda não foi concluída.
Além dos desafios para a disponibilização do medicamento pelo SUS, os planos de saúde também são obrigados a custear o Zolgensma, desde que ele tenha sido incorporado ao rol da Agência Nacional de Saúde Suplementar (ANS) em fevereiro de 2023. Isso gerou discussões no setor, com operadoras buscando alternativas para cumprir a legislação.
